موافقة إدارة الغذاء والدواء على زراعة كلى الخنازير المعدلة وراثيًا في البشر

بدء التجارب السريرية لـ eGenesis

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على بدء التجارب السريرية لشركة eGenesis المتخصصة في زراعة كلى الخنازير المعدلة وراثيًا في البشر. تستخدم eGenesis تقنية كريسبر المتقدمة في خنازيرها، حيث أجرت 69 تعديلًا جينيًا، بما في ذلك تغييرات في 59 جينًا لتعطيل الفيروسات الرجعية الخنازيرية الداخلية (PERVs) وتقليل فرص رفض الأعضاء المزروعة بشكل كبير في جسم الإنسان.

تتضمن الدراسة ثلاث مراحل متتالية، وستزداد أعداد المرضى المشاركين في كل مرحلة إذا أظهرت النتائج نجاحًا واعدًا. سيتم قبول المرضى الذين يعانون من الفشل الكلوي في مراحله المتأخرة، ويجب أن يكونوا في سن الخمسين أو أكبر، ويعتمدون على غسيل الكلى، ومدرجين على قائمة انتظار زراعة الكلى. يوجد حاليًا أكثر من 92,000 شخص على قائمة انتظار الكلى في الولايات المتحدة، بينما لم يتمكن سوى أقل من 29,000 منهم من الحصول على كلية في العام الماضي، مما يبرز الحاجة الملحة لحلول مبتكرة.

منافسون في مجال زراعة الأعضاء الحيوانية

ليست eGenesis الوحيدة الرائدة في مجال زراعة الأعضاء من الحيوانات (xenotransplantation)، حيث تستعد شركة United Therapeutics، وهي مطور آخر للخنازير المعدلة وراثيًا، لبدء تسجيل المرضى قريبًا في دراسة سريرية مماثلة وافقت عليها إدارة الغذاء والدواء. تعتمد United Therapeutics على خنزير مصدر معدّل جينيًا بـ 10 تعديلات، حيث تم إضافة ستة جينات بشرية وتعطيل أربعة جينات خنازيرية، بما في ذلك جين يحد من نمو الأعضاء وثلاثة جينات يمكن أن تسبب رفضًا بشريًا. ويُعرف كلى الخنزير الخاص بهم باسم UKidney™.

Key Components of a Knowledge Graph

آراء وتحديات مجتمع زراعة الأعضاء

علق كيفن لونجينو، الرئيس التنفيذي للمؤسسة الوطنية للكلى، في بيان صحفي حول هذه التطورات الواعدة: "تمنح التطورات في زراعة الأعضاء من الحيوانات الأمل لمجتمعنا بأن خيارات جديدة قد تكون متاحة قريبًا لأولئك الذين هم في أمس الحاجة إليها". وأضاف: "أعرب المرضى عن دعمهم القوي لتطوير التجارب السريرية في تقريرنا الأخير بعنوان ’صوت المريض في زراعة الأعضاء من الحيوانات‘. إنه لأمر مرضٍ أن نعرف أن أصواتهم مسموعة".

على الرغم من التطورات، لا تزال هناك تحديات مثل مخاطر العدوى من الأمراض الحيوانية التي قد تنتقل إلى البشر، وكيفية مساعدة المرضى على فهم المخاطر غير المعروفة بشكل فعال.

Building a Knowledge Graph

تجارب سابقة ونجاحات حديثة في زراعة الكلى

تزامنت الموافقة على التجارب السريرية مع أخبار نجاحات بارزة في زراعة الكلى من الخنازير. فقبل هذه النجاحات الأخيرة، شهد المجال محاولات مبكرة مثل زراعة كلية خنزير معدلة وراثيًا للمريض ريك سلايمان في مستشفى ماساتشوستس العام بتاريخ 16 مارس 2024، والذي توفي بعد حوالي شهرين لأسباب غير متعلقة بالكلى المزروعة. كما تلقت امرأة في نيوجيرسي كلية وقلب خنزير في أبريل 2024، لكن الأعضاء أزيلت بعد 47 يومًا بسبب فشلها. تبرز هذه الحالات التحديات التي واجهها العلماء في الماضي وتوضح التقدم المحرز في الآونة الأخيرة.

في 14 يونيو، تلقى بيل ستيوارت، وهو رجل يبلغ من العمر 54 عامًا من نيو هامبشاير يتمتع بصحة جيدة، كلية خنزير من eGenesis. قبل العملية، كان يخضع لغسيل الكلى ثلاث مرات في الأسبوع لأكثر من عامين، وكان انتظاره لمتبرع بالأعضاء أطول من معظم الناس بسبب فصيلة دمه النادرة. خرج ستيوارت من مستشفى ماساتشوستس العام في 21 يونيو ولم يعد بحاجة إلى غسيل الكلى، معبرًا عن شعوره الجيد بالتقدم المحرز في هذا المجال التجريبي.

وبالمثل، تلقى تيم أندروز، 67 عامًا، كلية خنزير في يناير. قبل زراعته، كان يتطلب غسيل الكلى لأكثر من عامين. وبعد أكثر من سبعة أشهر من العملية، لا يزال خالياً من غسيل الكلى، ويُعد حاليًا أطول متلقي على قيد الحياة لكلية خنزير معدلة وراثيًا. كما تلقت توانة لوني، 53 عامًا، من ألاباما، ثالث كلية خنزير معدلة وراثيًا في NYU Langone بتاريخ 25 نوفمبر 2024، وخرجت من المستشفى بعد 11 يومًا وكانت بصحة جيدة وقت نشر الخبر.

Challenges in Building Knowledge Graphs

المستقبل الواعد لزراعة الأعضاء الحيوانية

عانى المتلقون السابقون للزرع من مشاكل صحية أساسية كبيرة، وقد حد ذلك من قدرة العلماء على إجراء اختبارات طويلة الأجل. لذا، ستقوم التجارب السريرية الحالية مع المرضى الذين يتمتعون بصحة أفضل بتقييم متانة الأعضاء المزروعة بمرور الوقت، مما يمهد الطريق لمستقبل واعد لزراعة الأعضاء من الحيوانات كوسيلة لمواجهة النقص العالمي في الأعضاء.

Future Trends in Knowledge Graphs